治疗视网膜色素变性疾病的基因治疗载体

授权

摘要

本发明涉及治疗视网膜色素变性疾病的基因治疗载体。具体地，对PROM1基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(尤其是感光细胞)中高效表达PROM1蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源PROM1蛋白的重组AAV病毒，并在PROM1敲除小鼠模型中证明其有效性。实验结果表明，相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的PROM1编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高了3倍以上，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗视网膜色素变性疾病等眼部疾病。

基本信息

专利标题：

治疗视网膜色素变性疾病的基因治疗载体

专利标题（英）：

暂无

公开（公告）号：

CN111118016A

申请号：

CN201811280540.4

公开（公告）日：

2020-05-08

申请日：

2018-10-30

授权号：

CN111118016B

授权日：

2022-04-15

发明人：

罗学廷孙晓东

申请人：

上海市第一人民医院

申请人地址：

上海市虹口区武进路85号

代理机构：

上海一平知识产权代理有限公司

代理人：

华珊

优先权：

CN201811280540.4

主分类号：

C12N15/12

IPC分类号：

C12N15/12 C12N15/864 C12N5/10 A61K48/00 A61K38/17 A61P27/02

IPC结构图谱

C部——化学；冶金

C12

生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程

C12N

微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。

C12N15/00

突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主

C12N15/09

DNA重组技术

C12N15/11

DNA或RNA片段；其修饰形成

C12N15/12

编码动物蛋白质的基因

法律状态

2022-04-15 ：

授权

2020-10-30 ：

专利申请权、专利权的转移

专利申请权的转移IPC(主分类) : C12N 15/12
登记生效日 : 20201015
变更事项 : 申请人
变更前权利人 : 天津誉美医药科技有限公司
变更后权利人 : 上海朗昇生物科技有限公司
变更事项 : 地址
变更前权利人 : 300308 天津市滨海新区天津自贸试验区（空港经济区）保航路1号航空产业支持中心645AE242号
变更后权利人 : 201203 上海市浦东新区中国（上海）自由贸易试验区张衡路1077号2幢2层B210、B212单元

2020-06-02 ：

实质审查的生效

IPC(主分类) : C12N 15/12
申请日 : 20181030

2020-05-19 ：

专利申请权、专利权的转移

专利申请权的转移IPC(主分类) : C12N 15/12
登记生效日 : 20200430
变更事项 : 申请人
变更前权利人 : 上海市第一人民医院
变更后权利人 : 天津誉美医药科技有限公司
变更事项 : 地址
变更前权利人 : 200080 上海市虹口区武进路85号
变更后权利人 : 300308 天津市滨海新区天津自贸试验区（空港经济区）保航路1号航空产业支持中心645AE242号

2020-05-08 ：

公开

注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。

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1、

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