用于治疗病况和疾病的反义寡聚体
授权
摘要
SCN1A基因中的另路剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向SCN1A基因中的另路剪接事件的治疗剂可调节Dravet综合征患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用来治疗由SCN1A、SCN8A或SCN5A蛋白缺乏引起的病况。
基本信息
专利标题 ：
用于治疗病况和疾病的反义寡聚体
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN111278991A
申请号 ：
CN201880069980.7
公开（公告）日 ：
2020-06-12
申请日 ：
2018-08-24
授权号 ：
CN111278991B
授权日 ：
2022-04-01
发明人 ：
伊莎贝尔·阿兹纳雷兹韩舟
申请人 ：
斯托克制药公司
申请人地址 ：
美国马萨诸塞州
代理机构 ：
北京安信方达知识产权代理有限公司
代理人 ：
武晶晶
优先权 ：
CN201880069980.7
主分类号 ：
C12Q1/6883
IPC分类号 ：
C12Q1/6883 C12N15/113 A61K48/00 A61K31/7088 A61P25/00 A61P25/12 A61P25/28 A61P9/06 A61P25/06
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IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12Q
包含酶、核酸或微生物的测定或检验方法；其所用的组合物或试纸；这种组合物的制备方法；在微生物学方法或酶学方法中的条件反应控制
C12Q1/64
•地质微生物试验，如用于石油
C12Q1/68
包括核酸
C12Q1/6876
用于核酸分析的核酸产品，如引物或探针
C12Q1/6883
用于由遗传物质改变而引起的疾病
法律状态
2022-04-01 ：
授权
2020-09-18 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C12Q 1/6883
申请日 : 20180824
申请日 : 20180824
2020-06-12 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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1、
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