一种用于治疗和/或预防β血红蛋白病的产品及融合蛋白
授权
摘要
本申请公开了一种用于治疗和/或预防β血红蛋白病的产品及融合蛋白。所述融合蛋白包括Rad51的DNA结合结构域、胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A突变体和核酸酶；所述胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A突变体是将所述胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A第57位的天冬酰胺突变为甘氨酸。所述产品包括所述融合蛋白的编码基因和sgRNA的递送载体，所述sgRNA引导所述融合蛋白对目的细胞中HBG1和HBG2启动子区进行单碱基基因编辑。本申请可极大地提高单碱基基因编辑效率，更加精确高效地靶向HBG1和HBG2启动子区‑117位产生G到A的突变，从而激活γ‑珠蛋白的表达，为临床治疗β‑血红蛋白病提供了一种更加精准高效的治疗策略。
基本信息
专利标题 ：
一种用于治疗和/或预防β血红蛋白病的产品及融合蛋白
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN112979823A
申请号 ：
CN201911312544.0
公开（公告）日 ：
2021-06-18
申请日 ：
2019-12-18
授权号 ：
CN112979823B
授权日 ：
2022-04-08
发明人 ：
李大力朱碧云张晓辉刘明耀
申请人 ：
华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司
申请人地址 ：
上海市闵行区东川路500号
代理机构 ：
北京君慧知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人 ：
王振南
优先权 ：
CN201911312544.0
主分类号 ：
C07K19/00
IPC分类号 ：
C07K19/00 C12N15/62 C12N15/113 C12N15/85 C12N5/10 A61K38/50 A61P7/06 A61K38/46
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C07
有机化学
C07K
肽
C07K19/00
杂合肽
法律状态
2022-04-08 ：
授权
2021-07-06 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C07K 19/00
申请日 : 20191218
申请日 : 20191218
2021-06-18 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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