无PAM限制的腺嘌呤单碱基编辑产品、方法和应用
公开
摘要
本申请公开了一种无PAM限制的腺嘌呤单碱基编辑产品、方法和应用。所述产品包括融合蛋白，其包括如下两部分：腺嘌呤核苷脱氨酶和核酸内切酶，所述腺嘌呤核苷脱氨酶的氨基酸序列包括SEQ ID No.1所示序列，所述核酸内切酶的氨基酸序列包括SEQ ID No.2所示序列。所述产品能在细胞尤其是造血干/祖细胞的基因中实现不受PAM限制的引入A>G替换编辑，通过编辑后的患者自体造血干细胞进行回输，能实现长效、彻底治愈疾病的目的。所述产品应用于修复β‑地中海贫血(地贫)相关的突变IVS2‑654 C>T，编辑效率高，能显著有效提高β‑珠蛋白基因的表达水平，具有临床治疗β‑贫血的应用潜力。
基本信息
专利标题 ：
无PAM限制的腺嘌呤单碱基编辑产品、方法和应用
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114560946A
申请号 ：
CN202011359451.6
公开（公告）日 ：
2022-05-31
申请日 ：
2020-11-27
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
吴宇轩陈双红廖娇阳蒋艳红萧圣霖刘明耀席在喜
申请人 ：
华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司
申请人地址 ：
上海市闵行区东川路500号
代理机构 ：
北京君慧知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人 ：
王振南
优先权 ：
CN202011359451.6
主分类号 ：
C07K19/00
IPC分类号 ：
C07K19/00 C12N9/22 C12N9/78 C12N15/62 C12N15/87 C12N5/10 A61K38/50 A61P7/06 A61K38/46
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C07
有机化学
C07K
肽
C07K19/00
杂合肽
法律状态
2022-05-31 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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