用于治疗婴儿贝敦氏病的鞘内和静脉内组合基因疗法
公开
摘要
提供在需要其的受试者中用于治疗IBD或IBD相关障碍的方法，其包含联合的包含CLN1开放阅读框的多核苷酸的鞘内施用以及该多核苷酸的静脉内施用。包含CLN1开放阅读框的多核苷酸为野生型CLN1多核苷酸。在另一个方面，包含CLN1开放阅读框的多核苷酸包含密码子优化的该多核苷酸或其互补物的多核苷酸序列，且密码子被优化用于在人类细胞中表达。
基本信息
专利标题 ：
用于治疗婴儿贝敦氏病的鞘内和静脉内组合基因疗法
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114269935A
申请号 ：
CN202080047719.4
公开（公告）日 ：
2022-04-01
申请日 ：
2020-04-29
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
蒂莫西·J·米勒S·J·格雷
申请人 ：
北卡罗来纳－查佩尔山大学;阿贝奥纳治疗有限公司
申请人地址 ：
美国北卡罗来纳州
代理机构 ：
中国专利代理(香港)有限公司
代理人 ：
罗文锋
优先权 ：
CN202080047719.4
主分类号 ：
C12N15/86
IPC分类号 ：
C12N15/86 A61P25/28 A61P25/08
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/63
使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节
C12N15/79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
C12N15/85
用于动物细胞
C12N15/86
病毒载体
法律状态
2022-04-01 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
文件下载
暂无PDF文件可下载
