治疗雷特综合征的胆固醇24-水解酶的表达载体
实质审查的生效
摘要
雷特综合征(RTT)是一种几乎仅影响女孩的神经发育障碍(10000名女性中约有1例)。其特征在于正常的早期生长和发育，随后发育减慢、丧失对手的有目的地运用、手部运动独特、脑和头部生长减慢、行走问题、癫痫和智力障碍。在本文中，发明人证明了在小鼠RTT模型中静脉内递送表达胆固醇24‑羟化酶(CYP46A1)基因的载体能够在雄性和雌性小鼠的轻度和重度的疾病模型中预防/纠正运动障碍的发展。此外，在雄性中，发明人证明了可在轻度KO MECP2模型中预防浦肯野细胞的损失和改善星形胶质细胞增生和小胶质细胞增生。因此，本发明涉及用于治疗雷特综合征或相关自闭症谱系障碍的载体，该载体包含编码胆固醇24‑羟化酶的核酸。
基本信息
专利标题 ：
治疗雷特综合征的胆固醇24-水解酶的表达载体
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114555813A
申请号 ：
CN202080051431.4
公开（公告）日 ：
2022-05-27
申请日 ：
2020-05-20
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
F·皮盖N·卡蒂埃-拉卡夫
申请人 ：
国家医疗保健研究所;国家科学研究中心;索邦大学;大脑与脊髓研究所
申请人地址 ：
法国巴黎
代理机构 ：
北京市金杜律师事务所
代理人 ：
孟凡宏
优先权 ：
CN202080051431.4
主分类号 ：
C12N15/864
IPC分类号 ：
C12N15/864 C12N15/53 A61K48/00 A61K38/44 A61P25/00
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/63
使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节
C12N15/79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
C12N15/85
用于动物细胞
C12N15/86
病毒载体
C12N15/864
细小病毒载体
法律状态
2022-06-14 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C12N 15/864
申请日 : 20200520
申请日 : 20200520
2022-05-27 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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