载体组合物及其用于治疗溶酶体贮积症的方法
公开
摘要
本文提供的是使用双顺反子载体用于治疗或预防受试者中的溶酶体贮积症(LSD)的组合物和方法。所公开的组合物包含双顺反子载体，其包含启动子、内部核糖体进入位点(IRES)、编码溶酶体酶的多核苷酸和编码修饰的GlcNAc‑1磷酸转移酶(GlcNAc‑1 PTase)的多核苷酸。本方法包括向受试者施用包含如本文公开的双顺反子载体的药物组合物。
基本信息
专利标题 ：
载体组合物及其用于治疗溶酶体贮积症的方法
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114616000A
申请号 ：
CN202080061537.2
公开（公告）日 ：
2022-06-10
申请日 ：
2020-07-02
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
C·杜L·刘
申请人 ：
M6P医疗（瑞士）有限责任公司
申请人地址 ：
瑞士沙夫豪森
代理机构 ：
中国专利代理(香港)有限公司
代理人 ：
黄登高
优先权 ：
CN202080061537.2
主分类号 ：
A61K48/00
IPC分类号 ：
A61K48/00 A61P3/00 C12N15/864 C12N15/54 C12N15/56
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学；卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K48/00
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗
法律状态
2022-06-10 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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