具有改进包装效率的重组修饰的腺相关病毒(rAAV)
公开
摘要
本发明涉及具有改进的包装效率的重组修饰的腺相关病毒(rAAV)、包含这种rAAV的药物组合物、以及它们的生产和使用方法。本发明特别涉及以下重组修饰的腺相关病毒(rAAV)：其已被进一步修饰以包含顺式元件，包括复制起点、启动子和增强子，它们能够调节rAAV基因组的复制并改善rAAV复制。优选地，在rAAV的5'和/或3'反向末端重复序列(ITR)之前和/或之后的rAAV的结构域内提供此类顺式元件。本发明特别涉及存在和使用：包含实际或潜在G‑四链体序列的多核苷酸顺式元件、包含来自野生型AAV(wt AAV)的DNA序列的多核苷酸顺式元件和包含来自其他病毒基因组或来自人类基因组的DNA序列的多核苷酸顺式元件。
基本信息
专利标题 ：
具有改进包装效率的重组修饰的腺相关病毒(rAAV)
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114375337A
申请号 ：
CN202080064371.X
公开（公告）日 ：
2022-04-19
申请日 ：
2020-03-12
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
王启钊
申请人 ：
查尔斯河实验室股份有限公司
申请人地址 ：
美国马萨诸塞州
代理机构 ：
深圳市百瑞专利商标事务所(普通合伙)
代理人 ：
金辉
优先权 ：
CN202080064371.X
主分类号 ：
C12N15/861
IPC分类号 ：
C12N15/861 A61K35/761 C07K14/075 A61K48/00 C12N15/69
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/63
使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节
C12N15/79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
C12N15/85
用于动物细胞
C12N15/86
病毒载体
C12N15/861
腺病毒载体
法律状态
2022-04-19 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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