用于治疗血小板减少症的核酸分子及其应用
公开
摘要
提供了一种基于RNA激活机制的小激活核酸分子及其在与THPO蛋白质缺乏或不足相关的疾病或状况如血小板减少症治疗中的应用。所述小激活核酸分子是靶向Thpo/THPO基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链；靶向Thpo/THPO基因启动子区的双链RNA分子包含两条长度为16‑35个核苷酸的核酸链，并且其中一条核酸链与选自Thpo/THPO基因启动子区的靶点存在至少75％的同源性或互补性。还提供了包含所述小激活核酸分子的药物组合物或制剂；使用所述小激活核酸分子以及使用所述药物组合物或制剂可以上调Thpo/THPO基因在细胞中的表达以及治疗与THPO蛋白质缺乏或不足相关的疾病或状况或因各种原因引起的血小板减少症的方法。
基本信息
专利标题 ：
用于治疗血小板减少症的核酸分子及其应用
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114585738A
申请号 ：
CN202080065027.2
公开（公告）日 ：
2022-06-03
申请日 ：
2020-09-18
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
李龙承姜武林
申请人 ：
中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请人地址 ：
江苏省南通市如东县掘港街道珠江路888号生命健康产业园18号楼
代理机构 ：
上海巅石知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人 ：
张琤
优先权 ：
CN202080065027.2
主分类号 ：
C12N15/113
IPC分类号 ：
C12N15/113 C12N15/85 A61P7/04
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/11
DNA或RNA片段；其修饰形成
C12N15/113
调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸
法律状态
2022-06-03 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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