超支化阳离子聚合物作为转染细胞的核酸递送载体
公开
摘要

描述了超支化阳离子聚合物。所述聚合物采用4‑支化单体,由于额外的支化单元,导致官能末端基团数量增加,从而在不同细胞类型(包括aADSC、HeLa、Neu7和RDEB角质形成细胞)中提供出色的转染效率和细胞相容性,并提供不同的基因治疗方法,例如GFP质粒DNA和用于COL7A1外显子80跳跃的核糖核蛋白CRISP‑Cas 9复合物。此外,本发明聚合物的额外支化单元增加了聚合物上的正电荷,改善了细胞内的内体逃逸。所述4‑支化单元可以是二胺组分或四丙烯酸酯组分,尽管可以使用其他4‑支化单体,例如具有四丙烯酰胺基团(即4‑臂PEG丙烯酰胺、4‑臂PEG马来酰亚胺)的任何组分、具有四‑N‑羟基琥珀酰亚胺(NHS)基团(即4‑臂PEG‑琥珀酰亚胺碳酸酯NHS酯)的任何组分、任何类型的四硫醇组分(即季戊四醇四(3‑巯基丙酸酯)、4‑臂PEG‑硫醇、四(2‑巯基乙基)硅烷)和任何四环氧组分(即四缩水甘油基亚甲基二苯胺、四缩水甘油基1,1'‑亚甲基双(萘‑2,7‑二醇)、季戊四醇四缩水甘油醚、4‑臂聚乙二醇环氧化物)。

基本信息
专利标题 :
超支化阳离子聚合物作为转染细胞的核酸递送载体
专利标题(英):
暂无
公开(公告)号 :
CN114630855A
申请号 :
CN202080067031.2
公开(公告)日 :
2022-06-14
申请日 :
2020-09-22
授权号 :
暂无
授权日 :
暂无
发明人 :
王文新阿斯根I·拉拉赛斯徐倩J·奥基夫埃亨周德重
申请人 :
爱尔兰国立都柏林大学
申请人地址 :
爱尔兰都柏林
代理机构 :
广州嘉权专利商标事务所有限公司
代理人 :
黄琳娟
优先权 :
CN202080067031.2
主分类号 :
C08G73/02
IPC分类号 :
C08G73/02  A61K48/00  C08G63/685  C12N15/87  C08G83/00  
IPC结构图谱
C
C部——化学;冶金
C08
有机高分子化合物;其制备或化学加工;以其为基料的组合物
C08G
用碳-碳不饱和键以外的反应得到的高分子化合物
C08G73/00
不包括在C08G12/00到C08G71/00组内的,在高分子主链中形成含氮的键合,有或没有氧或碳键合反应得到的高分子化合物
C08G73/02
聚胺
法律状态
2022-06-14 :
公开
注:本法律状态信息仅供参考,即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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