载体
公开
摘要
本发明涉及适用于体内递送治疗基因的重组病毒载体领域。描述了一种腺相关病毒(AAV)载体，其包含(i)人生长激素内含子3(hGHi3)序列，(ii)突触蛋白启动子序列和/或(iii)颗粒蛋白前体3'非翻译区(UTR)序列，其与编码感兴趣的多肽的多核苷酸序列有效连接。此类载体的具体用途在于增强感兴趣的多肽如颗粒蛋白前体(PGRN)的表达，以治疗具有基因突变或低于生理上正常水平的内在多肽水平的受试者。
基本信息
专利标题 ：
载体
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114450413A
申请号 ：
CN202080067598.X
公开（公告）日 ：
2022-05-06
申请日 ：
2020-09-28
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
C·E·D·肖李连福
申请人 ：
伦敦王室学院
申请人地址 ：
英国伦敦
代理机构 ：
隆天知识产权代理有限公司
代理人 ：
付文川
优先权 ：
CN202080067598.X
主分类号 ：
C12N15/864
IPC分类号 ：
C12N15/864 C12N15/11 A61K48/00 A61P21/00 A61P25/00 A61P25/14 A61P25/16 A61P25/28
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/63
使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节
C12N15/79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
C12N15/85
用于动物细胞
C12N15/86
病毒载体
C12N15/864
细小病毒载体
法律状态
2022-05-06 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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