用于治疗SCA1的转基因和内含子衍生miRNA联合疗法
公开
摘要
本文提供了包含用于治疗性蛋白质(例如，Ataxin‑1样)的表达盒和用于治疗性抑制性RNA(例如，靶向ataxin‑1 mRNA的miRNA)的表达盒的核酸。在一些情况下，用于治疗性抑制剂RNA的表达盒位于用于治疗性蛋白质表达盒的内含子内。还提供了使用核酸治疗脊髓小脑的方法。
基本信息
专利标题 ：
用于治疗SCA1的转基因和内含子衍生miRNA联合疗法
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114555084A
申请号 ：
CN202080072237.4
公开（公告）日 ：
2022-05-27
申请日 ：
2020-08-14
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
B·L·戴维森E·卡雷尔A·M·莫内斯M·S·凯泽
申请人 ：
费城儿童医院
申请人地址 ：
美国宾夕法尼亚州
代理机构 ：
北京世峰知识产权代理有限公司
代理人 ：
王思琪
优先权 ：
CN202080072237.4
主分类号 ：
A61K31/4535
IPC分类号 ：
A61K31/4535 A61K31/4545 A61K31/4709 A61K31/519
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学；卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K31/00
含有机有效成分的医药配制品
A61K31/33
杂环化合物
A61K31/395
有氮作为环杂原子的，例如胍乙啶、利福霉素
A61K31/435
有仅以1个氮原子作为环杂原子的六元环的
A61K31/44
非稠合的吡啶；其氢化的衍生物
A61K31/445
非稠合的哌啶，例如哌罗卡因
A61K31/4523
含有另外的杂环的
A61K31/4535
含有硫作为环杂原子的杂环的，例如苯唑替吩
法律状态
2022-05-27 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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