反义寡核苷酸在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型药物...
实质审查的生效
摘要
本发明提供一种反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸是一种经过化学修饰的短RNA序列，其分子式为：5’‑ACACGAUGCAGUGAGGGAAAAAAG‑3’；所述反义寡核苷酸经过硫代修饰；所述反义寡核苷酸两端各四个碱基经过2'‑O‑Methyl修饰；所述反义寡核苷酸用于制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型c.76+29T>G突变的药物，所述反义寡核苷酸通过反向平行互补的形式特异性地结合到c.76+29T>G所致的异常前体mRNA上，沉默该段假外显子的翻译，促使正常胆盐输出泵的表达。
基本信息
专利标题 ：
反义寡核苷酸在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型药物中的应用
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114480396A
申请号 ：
CN202210196333.0
公开（公告）日 ：
2022-05-13
申请日 ：
2022-03-01
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
郑玉灿郑必霞刘志峰金玉唐维兵王春莉周玮胡国瑞陆妍
申请人 ：
南京市儿童医院
申请人地址 ：
江苏省南京市鼓楼区广州路72号
代理机构 ：
南京钟山专利代理有限公司
代理人 ：
戴朝荣
优先权 ：
CN202210196333.0
主分类号 ：
C12N15/113
IPC分类号 ：
C12N15/113 A61K31/7088 A61P1/16
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/11
DNA或RNA片段；其修饰形成
C12N15/113
调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸
法律状态
2022-05-31 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C12N 15/113
申请日 : 20220301
申请日 : 20220301
2022-05-13 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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