转基因在哺乳动物中枢神经系统中的可调控型表达
发明专利申请公布后的视为撤回
摘要
提供用于将可调转基因递送至哺乳动物的中枢神经系统(CNS)的重组腺病毒相关病毒(rAAV)。也提供了使用该载体治疗受患者神经变性疾病的方法，用于构建或使用该载体或实施本发明方法的试剂盒。转基因序列为从包含一个或多个转录因子的结合位点的启动子/增强子区域表达，该转录因子可对小分子诱导物应答。转基因构建物及包含转录因子的构建物都被递送至靶细胞。该可调转基因可在转录因子的相同rAAV载体上递送，或在不同的载体上递送。所述转录因子可包含两个多肽链，例如，DNA结合结构域和转录激活结构域，它们在存在二聚化物例如雷怕霉素或其非免疫原性类似物的情况下形成活性二聚物。本发明的载体、方法和试剂盒可用于向患有神经变性疾病例如帕金森氏症病的患者的大脑递送例如AADC或GDNF的基因，其中AADC或GDNF在大脑中的表达可随后通过使用雷怕霉素
基本信息
专利标题 ：
转基因在哺乳动物中枢神经系统中的可调控型表达
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN101213305A
申请号 ：
CN200580042455.9
公开（公告）日 ：
2008-07-02
申请日 ：
2005-12-09
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
L·M·桑夫特内尔V·M·里弗拉
申请人 ：
建新公司;阿里亚德基因治疗公司
申请人地址 ：
美国马萨诸塞州
代理机构 ：
北京市中咨律师事务所
代理人 ：
黄革生
优先权 ：
CN200580042455.9
主分类号 ：
C12N15/864
IPC分类号 ：
C12N15/864 A61P25/16 A61K48/00
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/63
使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节
C12N15/79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
C12N15/85
用于动物细胞
C12N15/86
病毒载体
C12N15/864
细小病毒载体
法律状态
2010-08-18 ：
发明专利申请公布后的视为撤回
号牌文件类型代码 : 1603
号牌文件序号 : 101004077646
IPC(主分类) : C12N 15/864
专利申请号 : 2005800424559
公开日 : 20080702
号牌文件序号 : 101004077646
IPC(主分类) : C12N 15/864
专利申请号 : 2005800424559
公开日 : 20080702
2008-08-27 ：
实质审查的生效
2008-07-02 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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1、
CN101213305A.PDF
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