用于转基因表达的方法和组合物
实质审查的生效
摘要

本公开内容提供了在细胞中表达转基因的方法、在有此需要的对象中治疗病症的方法以及药物组合物。特别地,该方法包括使细胞(例如患有例如囊性纤维化的病症的对象的细胞)和与AAV转导的增强因子组合的重组腺相关病毒(rAAV)接触,在一个实施方案中,该病毒包含AV.TL65衣壳蛋白和包含转基因的多核苷酸,从而在细胞中表达该转基因。本公开内容还提供了包含与一种或更多种增强因子组合的rAAV的药物组合物,在一个实施方案中,该rAAV包含AV.TL65衣壳蛋白和包含转基因的多核苷酸。

基本信息
专利标题 :
用于转基因表达的方法和组合物
专利标题(英):
暂无
公开(公告)号 :
CN114340683A
申请号 :
CN202080043579.3
公开(公告)日 :
2022-04-12
申请日 :
2020-04-15
授权号 :
暂无
授权日 :
暂无
发明人 :
约翰·F·恩格尔哈特颜子颖唐应华埃里克·阮林深
申请人 :
衣阿华大学研究基金会;斯皮洛万科学公司
申请人地址 :
美国衣阿华州
代理机构 :
北京集佳知识产权代理有限公司
代理人 :
张福誉
优先权 :
CN202080043579.3
主分类号 :
A61K48/00
IPC分类号 :
A61K48/00  A61K31/69  A61K38/06  A61P35/00  C12N15/86  
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学;卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K48/00
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品;基因治疗
法律状态
2022-04-29 :
实质审查的生效
IPC(主分类) : A61K 48/00
申请日 : 20200415
2022-04-12 :
公开
注:本法律状态信息仅供参考,即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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