等位基因选择性基因编辑及其用途
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摘要
本发明涵盖用于引导CRISPR基因编辑的治疗导向分子的化合物、结构、组合物和方法。用于引导基因编辑的导向分子可以是等位基因选择性的或疾病等位基因选择性的，并且可以表现出降低的脱靶活性。导向分子可以包括单体，所述单体包括UNA单体、核酸单体和修饰的核苷酸，其中所述化合物靶向于基因组DNA。本发明的导向分子可以用作体外、离体或体内编辑或破坏基因的活性成分。
基本信息
专利标题 ：
等位基因选择性基因编辑及其用途
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN108350454A
申请号 ：
CN201680067107.5
公开（公告）日 ：
2018-07-31
申请日 ：
2016-09-21
授权号 ：
CN108350454B
授权日 ：
2022-05-10
发明人 ：
帕德马纳巴·契吾库拉R·威尔基-格兰瑟姆立川洁
申请人 ：
阿克丘勒斯治疗公司
申请人地址 ：
美国加利福尼亚州
代理机构 ：
北京派特恩知识产权代理有限公司
代理人 ：
康艳青
优先权 ：
CN201680067107.5
主分类号 ：
C12N15/10
IPC分类号 ：
C12N15/10 C12N15/63 C12N9/22 C12N15/90 C12N15/113
相关图片
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/10
分离、制备或纯化DNA或RNA的方法
法律状态
2022-05-10 ：
授权
2018-10-16 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C12N 15/10
申请日 : 20160921
申请日 : 20160921
2018-07-31 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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1、
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