一种用于治疗庞贝氏病的产品
授权
摘要
本申请公开了一种用于治疗庞贝氏病的产品。所述产品中包含：能够将目的基因插入到肝细胞的Alb(Albumin,白蛋白)基因的13号内含子上并使所述目的基因与Alb共表达的试剂；所述目的基因包括GAA(Acid α‑glucosidase,酸性α‑葡萄糖苷酶)的编码基因。本申请选择肝细胞中Alb基因的13号内含子作为目的基因插入位点，并根据该位点设计的整合供体序列可以保证Alb的完整表达且与外源目的基因共表达，从而实现在不破坏内源基因表达的前提下实现目的基因高表达的目的。本申请所提供的产品可以改善庞贝氏病的症状，具有较高的效率和较好的安全性，在临床治疗方面具有很好的应用前景。
基本信息
专利标题 ：
一种用于治疗庞贝氏病的产品
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN113058041A
申请号 ：
CN202010879736.6
公开（公告）日 ：
2021-07-02
申请日 ：
2020-08-27
授权号 ：
CN113058041B
授权日 ：
2022-04-05
发明人 ：
李大力牛煦然陈曦席在喜刘明耀
申请人 ：
华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司
申请人地址 ：
上海市闵行区东川路500号
代理机构 ：
北京君慧知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人 ：
王振南
优先权 ：
CN202010879736.6
主分类号 ：
A61K48/00
IPC分类号 ：
A61K48/00 A61P21/00 C12N15/62 C12N15/864 C12N5/10
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IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学；卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K48/00
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗
法律状态
2022-04-05 ：
授权
2021-07-20 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : A61K 48/00
申请日 : 20200827
申请日 : 20200827
2021-07-02 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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1、
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