通过靶向LAMA1基因来治疗肌营养不良症的方法
公开
摘要
本发明旨在提供一种人类肌营养不良症(特别是MDC1A)的新的治疗方法。本发明提供了一种多核苷酸，其包含下述碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录激活因子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码靶向人类LAMA1基因的表达调控区中的下述连续区域的指导RNA的碱基序列：(i)在SEQ ID NO：15、20、25、50、56或61中阐述的连续区域，(ii)在SEQ ID NO：124中阐述的连续区域，或(iii)在SEQ ID NO：178、193或195中阐述的连续区域。
基本信息
专利标题 ：
通过靶向LAMA1基因来治疗肌营养不良症的方法
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114364802A
申请号 ：
CN202080057334.6
公开（公告）日 ：
2022-04-15
申请日 ：
2020-08-14
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
秦园博山形哲也
申请人 ：
摩大力斯医疗株式会社
申请人地址 ：
日本东京都
代理机构 ：
中原信达知识产权代理有限责任公司
代理人 ：
金海霞
优先权 ：
CN202080057334.6
主分类号 ：
C12N15/62
IPC分类号 ：
C12N15/62 C12N9/22 C12N15/113 C12N15/864 C12N15/12 A61K31/713 A61K38/17 A61K38/39 A61P27/02
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/11
DNA或RNA片段；其修饰形成
C12N15/62
编码融合蛋白质的DNA序列
法律状态
2022-04-15 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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