用于治疗基于肌营养不良蛋白的肌病的靶向外显子44的核酸和...
公开
摘要
本公开涉及用于治疗肌营养不良症的基因疗法领域，所述肌营养不良症包括但不限于杜氏肌营养不良症(DMD)。更具体地，本公开提供了核酸，包括编码基于U7的小核核糖核酸(RNA)(snRNA)(基于U7的snRNA)的核酸，以及重组腺相关病毒(rAAV)，所述病毒包含所述核酸分子以递送编码基于U7的snRNA的核酸，以诱导外显子跳跃，以用于治疗由适合DMD基因的外显子44(DMD外显子44)跳跃的突变引起的肌营养不良症(包括但不限于DMD)，所述突变包括但不限于涉及、围绕或影响DMD外显子44的任何突变。
基本信息
专利标题 ：
用于治疗基于肌营养不良蛋白的肌病的靶向外显子44的核酸和包含所述核酸的重组腺相关病毒
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114466682A
申请号 ：
CN202080069369.1
公开（公告）日 ：
2022-05-10
申请日 ：
2020-08-03
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
N·S·魏因K·弗拉尼根
申请人 ：
全国儿童医院研究所
申请人地址 ：
美国俄亥俄州
代理机构 ：
中国专利代理(香港)有限公司
代理人 ：
李志强
优先权 ：
CN202080069369.1
主分类号 ：
A61P21/00
IPC分类号 ：
A61P21/00 C12N15/113
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学；卫生学
A61P
化合物或药物制剂的特定治疗活性
A61P21/00
治疗肌肉或神经肌肉系统疾病的药物
法律状态
2022-05-10 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
文件下载
暂无PDF文件可下载
