基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法和药物
授权
摘要
本申请涉及一种基于LEAPER技术的核酸药物，及使用该核酸药物靶向编辑RNA治疗疾病例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的方法。该方法包括使用所述核酸药物进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的编辑，精准地修复例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的致病性G>A突变位点，恢复由RNA编码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。
基本信息
专利标题 ：
基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法和药物
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN113528582A
申请号 ：
CN202110407301.6
公开（公告）日 ：
2021-10-22
申请日 ：
2021-04-15
授权号 ：
CN113528582B
授权日 ：
2022-05-17
发明人 ：
袁鹏飞赵艳霞刘能银易泽轩汤刚彬
申请人 ：
博雅辑因（北京）生物科技有限公司
申请人地址 ：
北京市昌平区科学园路22号2栋2层
代理机构 ：
北京彩和律师事务所
代理人 ：
张红春
优先权 ：
CN202110407301.6
主分类号 ：
C12N15/87
IPC分类号 ：
C12N15/87 C12N15/56 C12N15/113 A61K48/00 A61P3/00
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/87
使用其他类目中不包含的方法引入外来遗传物质
法律状态
2022-05-17 ：
授权
2022-03-18 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C12N 15/87
申请日 : 20210415
申请日 : 20210415
2021-10-22 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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