用于修复Klhl18lowf突变基...
实质审查的生效
摘要
本发明公开了一种用于修复Klhl18lowf突变基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统及应用，该系统包括特异性靶向Klhl18lowf的sgRNA、同源修复供体模板以及Cas9，并通过腺相关病毒载体递送，形成有效修复突变基因的编辑系统。本发明通过纯合Klhl18lowf小鼠模型实验，评价其对听力功能的影响，结果发现该系统能对患病小鼠进行精准的体内同源介导修复，成功纠正点突变，且小鼠注射该系统后长达24周内，可观察到听觉功能恢复、纤毛形态变规则、IHC持续囊泡释放功能恢复等，直观地验证了本发明系统对Klhl18lowf导致的感音神经性聋的治疗作用，能够用于制备治疗感音神经性聋的药物。
基本信息
专利标题 ：
用于修复Klhl18lowf突变基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统及应用
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114369600A
申请号 ：
CN202210107537.2
公开（公告）日 ：
2022-04-19
申请日 ：
2022-01-28
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
舒易来李华伟左二伟顾晰王大奇胡新德
申请人 ：
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
申请人地址 ：
上海市徐汇区汾阳路83号
代理机构 ：
上海元好知识产权代理有限公司
代理人 ：
贾慧琴
优先权 ：
CN202210107537.2
主分类号 ：
C12N15/113
IPC分类号 ：
C12N15/113 C12N15/864 C12N15/90 C12N15/12 A61K38/17 A61K48/00 A61P25/00 A61P27/16
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/11
DNA或RNA片段；其修饰形成
C12N15/113
调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸
法律状态
2022-05-06 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C12N 15/113
申请日 : 20220128
申请日 : 20220128
2022-04-19 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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