基于胚胎细胞的用于亨廷顿氏病的治疗候选物筛选系统、模型及...
授权
摘要
公开了有关体外人胚胎干细胞的等基因群体的组合物和方法，该人胚胎干细胞在该细胞基因组中在内源HTT基因的基因座处包含亨廷顿蛋白基因(HTT)的疾病形式；其中该HTT基因的疾病形式在亨廷顿蛋白(HTT)的N末端包含至少40谷氨酰胺的polyQ重复。本发明公开所描述的细胞系包含在人类中体现出亨廷顿氏病的内源HTT基因中所发生的遗传限定的变化。此外，该细胞系具有共有类似遗传背景的等基因对照。还提供了定向至神经元命运的分化中的细胞系和完全分化的细胞系，并且它们还显示出与该HTT基因的polyQ重复的长度有关的表型异常。这些细胞系在药物发现和开发中用作筛选工具以识别完全或部分逆转这些表型异常的物质。
基本信息
专利标题 ：
基于胚胎细胞的用于亨廷顿氏病的治疗候选物筛选系统、模型及它们的应用
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN109069870A
申请号 ：
CN201780026893.9
公开（公告）日 ：
2018-12-21
申请日 ：
2017-02-24
授权号 ：
CN109069870B
授权日 ：
2022-04-29
发明人 ：
阿里·布里万卢阿尔贝特·罗祖阿莱西娅·德格兰切尔蒂晴枝具视弗雷德·埃托克
申请人 ：
洛克菲勒大学
申请人地址 ：
美国纽约
代理机构 ：
北京康信知识产权代理有限责任公司
代理人 ：
沈敬亭
优先权 ：
CN201780026893.9
主分类号 ：
A61P25/14
IPC分类号 ：
A61P25/14 A61P25/16 C12N15/09 C12Q1/02 C12Q1/18 G01N33/15 G01N33/50 G01N33/68
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学；卫生学
A61P
化合物或药物制剂的特定治疗活性
A61P25/00
治疗神经系统疾病的药物
A61P25/14
用于治疗异常运动的，例如舞蹈病，运动障碍
法律状态
2022-04-29 ：
授权
2019-03-19 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : A61P 25/14
申请日 : 20170224
申请日 : 20170224
2018-12-21 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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