一种基因治疗载体及其用途

授权

摘要

本发明涉及一种基因治疗载体及其用途，该基因治疗载体包括：a)左(5′)LTR；b)Psi(ψ)包装信号；c)逆转录病毒输出元件；d)中心多嘌呤区/中央终止序列；e)与编码集落刺激因子1受体多肽的多核苷酸可操作地连接的启动子；f)编码集落刺激因子1受体多肽的多核苷酸；g)转录后调控元件；以及h)右(3′)LTR。该基因治疗载体能够体外改造细胞，使细胞表达CSF1R蛋白，从而治疗HDLS，改善HDLS患者的生存状态。

基本信息

专利标题：

一种基因治疗载体及其用途

专利标题（英）：

暂无

公开（公告）号：

CN112522321A

申请号：

CN202011486921.5

公开（公告）日：

2021-03-19

申请日：

2020-12-16

授权号：

CN112522321B

授权日：

2022-04-08

发明人：

鲁薪安何霆齐菲菲刘光华胡雪莲

申请人：

北京艺妙神州医药科技有限公司;北京艺妙医疗科技有限公司

申请人地址：

北京市海淀区杏石口路80号B区1号楼3层316号

代理机构：

北京北翔知识产权代理有限公司

代理人：

张拥

优先权：

CN202011486921.5

主分类号：

C12N15/867

IPC分类号：

C12N15/867 C12N15/12 C12N5/10 A61K48/00 A61K38/17 A61P25/00 A61P25/28 A61P25/14