减轻FKRP心脏毒性的基因治疗表达系统
公开
摘要
本发明涉及用于全身施用的表达系统，其包含编码FKRP蛋白的序列，和：‑允许在骨骼肌中以治疗上可接受的水平表达FKRP的启动子序列和在心脏中表达的miRNA的靶序列；或，‑允许在骨骼肌中以治疗上可接受的水平表达FKRP并在心脏中以毒性上可接受的水平呈现启动子活性的启动子序列；及其用于治疗与FKRP缺陷相关的各种疾病的用途。
基本信息
专利标题 ：
减轻FKRP心脏毒性的基因治疗表达系统
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114521143A
申请号 ：
CN202080064766.X
公开（公告）日 ：
2022-05-20
申请日 ：
2020-09-18
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
埃弗利娜·吉奎尔伊莎贝尔·理查德
申请人 ：
吉尼松公司;埃夫里-瓦尔德艾松大学;国家健康与医学研究院
申请人地址 ：
法国埃夫里-古尔古隆纳
代理机构 ：
北京品源专利代理有限公司
代理人 ：
刘明海
优先权 ：
CN202080064766.X
主分类号 ：
A61K48/00
IPC分类号 ：
A61K48/00 A61K38/17 A61P21/00 A61P27/02 A61P25/00 C12N15/864 C12N15/12 C12N15/54
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学；卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K48/00
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗
法律状态
2022-05-20 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
文件下载
暂无PDF文件可下载
