通过基于CRISPR/CAS9的转录激活物获得的骨骼肌成...
公开
摘要

本文公开了用于提高Pax7表达的方法和系统,在细胞中激活内源成肌转录因子Pax7的方法,将干细胞分化成骨骼肌祖细胞的方法,以及用于治疗需要再生的肌肉祖细胞的对象的组合物和方法。所述组合物和方法可以包括基于Cas9的转录激活蛋白和至少一种靶向Pax7的指导RNA(gRNA)。

基本信息
专利标题 :
通过基于CRISPR/CAS9的转录激活物获得的骨骼肌成肌细胞祖细胞谱系的特化
专利标题(英):
暂无
公开(公告)号 :
CN114599403A
申请号 :
CN202080058261.2
公开(公告)日 :
2022-06-07
申请日 :
2020-08-19
授权号 :
暂无
授权日 :
暂无
发明人 :
查尔斯·A·格斯巴赫詹妮弗·权
申请人 :
杜克大学
申请人地址 :
美国北卡罗来纳州
代理机构 :
中原信达知识产权代理有限责任公司
代理人 :
金海霞
优先权 :
CN202080058261.2
主分类号 :
A61K48/00
IPC分类号 :
A61K48/00  A61P21/00  C12N15/113  C12N15/85  
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学;卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K48/00
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品;基因治疗
法律状态
2022-06-07 :
公开
注:本法律状态信息仅供参考,即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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