来自iPSC的皮质神经祖细胞
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摘要
本文描述了源自人诱导多能干细胞(iPSC)的神经祖细胞系(NPC)的产生。这些源自iPSC的NPC有效地植入ALS动物模型的脊髓中，并为患病的运动神经元提供神经保护，类似于临床研究中使用的胎儿来源的细胞。克隆品系由插入AAVS1安全着陆位点的单拷贝GDNF构建体(包括GDNF表达的可诱导表达)产生。这些新的源自iPSC的NPC系可扩展到临床相关的生产量，均一地生产GDNF，是安全的，并代表了用于神经退行性疾病(例如肌萎缩性侧索硬化症(ALS))的有希望的新的联合疗法。
基本信息
专利标题 ：
来自iPSC的皮质神经祖细胞
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114585366A
申请号 ：
CN202080074079.6
公开（公告）日 ：
2022-06-03
申请日 ：
2020-10-22
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
亚力山大·拉佩尔阿伦·富尔顿克莱夫·N·斯文森
申请人 ：
西达-赛奈医疗中心
申请人地址 ：
美国加利福尼亚州
代理机构 ：
北京信慧永光知识产权代理有限责任公司
代理人 ：
董世豪
优先权 ：
CN202080074079.6
主分类号 ：
A61K31/65
IPC分类号 ：
A61K31/65 A61K31/30 A61K38/18 C07K14/475 C12N5/079 C12N5/0793
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学；卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K31/00
含有机有效成分的医药配制品
A61K31/65
四环素类
法律状态
2022-06-03 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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