Leber遗传性视神经病变的基因药物

授权

摘要

本发明提供重组腺相关病毒介导的Leber遗传性视神经病变治疗药物。重组腺相关病毒载体携带细胞核表达ND4蛋白表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体经玻璃体腔注射能够高效地导入视网膜中，持续稳定地表达产生ND4蛋白，定位于线粒体，缓解或恢复ND4基因突变带来的不良症状。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的Leber遗传性视神经病变治疗药物。

基本信息

专利标题：

Leber遗传性视神经病变的基因药物

专利标题（英）：

暂无

公开（公告）号：

CN109207520A

申请号：

CN201811114558.7

公开（公告）日：

2019-01-15

申请日：

2018-09-25

授权号：

CN109207520B

授权日：

2022-05-10

发明人：

田文洪马思思吴小兵董小岩

申请人：

北京五加和分子医学研究所有限公司

申请人地址：

北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区

代理机构：

北京市中咨律师事务所

代理人：

张莉

优先权：

CN201811114558.7

主分类号：

C12N15/85

IPC分类号：

C12N15/85 C12N15/864 A61K48/00 A61K38/17 A61P27/02

IPC结构图谱

C部——化学；冶金

C12

生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程

C12N

微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。

C12N15/00

突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主

C12N15/09

DNA重组技术

C12N15/63

使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节

C12N15/79

专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统

C12N15/85

用于动物细胞

法律状态

2022-05-10 ：

授权

2020-09-25 ：

实质审查的生效

IPC(主分类) : C12N 15/85
申请日 : 20180925

2020-09-01 ：

专利申请权、专利权的转移

专利申请权的转移IPC(主分类) : C12N 15/85
登记生效日 : 20200812
变更事项 : 申请人
变更前权利人 : 北京五加和分子医学研究所有限公司
变更后权利人 : 北京锦篮基因科技有限公司
变更事项 : 地址
变更前权利人 : 100176 北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区
变更后权利人 : 100176 北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区

2019-01-15 ：

公开

注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。

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