AAV介导的RPGR X连锁视网膜变性的基因编辑治疗
实质审查的生效
摘要
提供一种特异性靶向编码视网膜色素变性GTP酶调节剂(RPGR)基因的gRNA，所述gRNA特异性结合所述RPGR基因的第14号内含子，还提供包含密码子优化的人RPGR ORF15核苷酸序列的核酸分子，及所述gRNA和所述核酸分子在治疗RPGR X连锁视网膜变性中的应用。
基本信息
专利标题 ：
AAV介导的RPGR X连锁视网膜变性的基因编辑治疗
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114364440A
申请号 ：
CN202080001823.X
公开（公告）日 ：
2022-04-15
申请日 ：
2020-07-29
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
杜娟杨丽萍张宏权乔静张天赋张凡和赛超曾露颖裴红杰
申请人 ：
北京中因科技有限公司
申请人地址 ：
北京市昌平区科技园区生命园路9号院1号楼S-402室
代理机构 ：
上海巅石知识产权代理事务所(普通合伙)
代理人 ：
张琤
优先权 ：
CN202080001823.X
主分类号 ：
A99Z99/00
IPC分类号 ：
A99Z99/00
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A99
本部其他类目中不包括的技术主题
A99Z
本部其他类目中不包括的技术主题
A99Z99/00
本部其他类目中不包括的技术主题
法律状态
2022-05-03 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : A99Z 99/00
申请日 : 20200729
申请日 : 20200729
2022-04-15 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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