靶向RNA的敲低和替代组合物及使用方法
公开
摘要

公开了用于特异性靶向和敲低引起毒性的功能获得或丧失型突变的致病性RNA分子、同时还用治疗性替代基因替代所靶向且敲低的基因的组合物和方法。

基本信息
专利标题 :
靶向RNA的敲低和替代组合物及使用方法
专利标题(英):
暂无
公开(公告)号 :
CN114450031A
申请号 :
CN202080061471.7
公开(公告)日 :
2022-05-06
申请日 :
2020-07-10
授权号 :
暂无
授权日 :
暂无
发明人 :
D·A·内尔斯R·巴特拉
申请人 :
洛卡纳生物股份有限公司
申请人地址 :
美国加利福尼亚州
代理机构 :
北京坤瑞律师事务所
代理人 :
封新琴
优先权 :
CN202080061471.7
主分类号 :
A61K48/00
IPC分类号 :
A61K48/00  A61P27/02  A61P21/00  A61P27/16  A61P25/28  A61P9/00  C12N15/113  
IPC结构图谱
A
A部——人类生活必需
A61
医学或兽医学;卫生学
A61K
医用、牙科用或梳妆用的配制品
A61K48/00
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品;基因治疗
法律状态
2022-05-06 :
公开
注:本法律状态信息仅供参考,即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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